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跨国药企征战中国罕见病市场 多方共付机制成共

发布时间: 2019-10-09

  罕见病药品将在2024年占全球处方药销售的1/5,销售额预计将达到2420亿美元。

  虽然只涉及少数患者的权益,但罕见病因其庞大的潜在市场以及空前的政策力度进入到大众以及资本市场的视野中。

  专业药物市场预测公司EvaluatePharma发布的《孤儿药报告2019》显示,罕见病药品将在2024年占全球处方药销售的1/5,销售额预计将达到2420亿美元。罕见病也因此成为跨国药企竞跑的新赛道。

  同时,政策端也在向罕见病倾斜。今年8月公布的新版《药品管理法》中就提到,要对临床急需的短缺药、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药、儿童用药开设绿色通道,优先审评审批。

  于2018年发布的我国《第一批罕见病目录》中收录了121种罕见病,对应300多万名罕见病患者。

  艾昆纬IQVIA发布的《2019中国罕见病药物可及性报告》显示,截至去年底,在《第一批罕见病目录》中共计有74种罕见病是“有药可治的”,即在美国、欧盟、日本针对这74种罕见病的适应症的药物获批上市,其中包含162种治疗药物。但在我国明确注册罕见病适应症的药物仅有55种,涉及31种罕见病。在这55种药物中,仅有29种被纳入国家医保目录,涉及18种罕见病。

  此外,全球领先的罕见病药物生产巨头,在中国上市的罕见病药品数量也很少。业内人士认为,这是由于罕见病患者群体过小导致企业收益不确定,研发、临床实验等均缺乏动力;部分药品如血液制品面临特殊海关进口管制;高值药品的属性使罕见病的支付存难,故不会选择进入中国市场等。

  但记者注意到,在全球领先的非肿瘤罕见病药企中,诺华、赛诺菲、罗氏是率先将罕见病药物带入中国的。这些药企的路径或具一定参考意义。

  首先,药品在准入层面需作一系列准备。上海罗氏制药有限公司罕见病药物代表对记者说:“药品审批完成之后,需要做进口检验后才能进入中国,而在第一批次中有1/3的产品用作检验,只有剩下60%的药品才能真正流通到患者手上使用。这对于企业来说,是额外的一笔成本。”

  另外,该代表表示,药企主要是从事药物相关的工作,然而罕见病的治疗会将药物、辅助器械及诊断方案都联系在一起,这一领域对药企来说是陌生的。如何从政府层面开通一个绿色咨询通道,使得诊疗环节能打通,还有待努力。

  其次,药品在准入后将面临市场调研、精准匹配的问题。“企业的资源是有限的,在市场有多少患者都不清楚的情况下,企业很难大量地、持续地进行研发投入,这对患者很不利。”该代表表示,“能否基于国家的诊断网络形成一个体系,将一些罕见病的诊治归拢到几家医院,对患者来说也是一个好的指向。”

  再次,政策的确定性也是药企强烈关注的。该代表表示,企业正在研发的药物未来是否能被纳入疾病目录,药物对应的是税收优惠还是更快捷的审批,或是医疗保障,一旦政策能确定下来,对于药企的未来规划、市场运营都是非常重要的。

  比如,根据《关于罕见病药品增值税政策的通知》,自今年3月1日起,增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品,可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税;对进口罕见病药品,减按3%征收进口环节增值税。这一政策或将减轻药企经营相关业务的压力。

  无论是按疾病诊断相关分组(DRGs)付费,还是尽可能压低药品与耗材价格,用经济思维来考量病人的医疗支出,将成为医保基金的重点,这对于罕见病患者也不例外。

  《2019年国家医保药品目录调整工作方案》中就强调,对同类药品按照药物经济学原则进行比较,优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种。开奖结果

  2017年,人社部通过谈判将治疗血友病的重组人凝血因子 VIIa,治疗多发性硬化的重组人干扰素β-1b,以及治疗结节性硬化症的依维莫司纳入国家医保目录乙类报销;2018年,国家医保局通过谈判将治疗肢端肥大症的奥曲肽纳入国家医保目录的乙类报销。

  但在我国上市且有罕见病适应证的55种药品中,有13种罕见病,涉及的所有治疗药品,均未被纳入我国医保目录。这13种罕见病在我国影响约23万名患者,每人的年治疗费用从189元~500万元不等,中位值为20万元,大部分人需要终生用药。

  获药难、药费贵的情况,使得“多方共付机制”得到了业界的普遍认可。具体来说包括:患者自付(患者及家庭承担部分医疗费)、医疗报销(地方医保部门给予患者部分报销)、慈善捐助(爱心企业、慈善组织等进一步给予患者药品/资金援助)与商业保险。

  以国内为数不多的一批戈谢病患者为例,他们所需要的特效药思而赞的价格极为昂贵,但在思而赞慈善赠药项目的帮助下,他们的生命得到延续。

  “罕见病患者最终还是需要政府来承担一定的保障。”(中国)投资有限公司上海分公司政府事务经理王琪对第一财经记者表示,“10年来,我们已经捐助了约130位患者共计近13亿元的思而赞药品。企业可以承担患者药品,但也要探究一种多方共付的模式。”

  王琪还告诉记者,在近年来与地方医保部门达成了思而赞药物的谈判结果,即由政府方面承担2/3,企业方承担1/3的支付模式,将平均每位患者每年支付的医疗费用从约166万元降低到约111万元。

  此外,以慈善为主要救济途径的综合管理平台也是罕见病医疗费用的一种支付模式。中国初级卫生保健基金会执行秘书长成吉说,他们与青岛医保部门合作,通过搭建高价值药品的慈善业务综合管理平台,帮助当地医保部门整合慈善资源,保障患者药物可及。

  此外,商业也是保障患者利益的重要环节,不过商业机构始终是盈利机构。“在我们公司参保范围内的88种重大疾病中,也包括了渐冻症等罕见病,但先天性遗传病除外,因为这类发生率很高的疾病,会将商业保险中最重要的‘不确定性’原则打破。”中意人寿保险有限公司上海分公司总经理庞震刚说

  庞震刚认为,罕见病按照大病保险来赔付,尽管一次性赔100万也是杯水车薪。因此,一方面,保险机构在不断面向市场提供产品的同时,还是要考虑这一选择背后的风险;另一方面,政府和慈善仍然应该起主导作用,商业保险是其的补充。

  “法律上,我国新药品管理法已将罕见病纳入考量,但一些行政许可上的推动也很重要。”华东政法大学法学教授练玉强告诉第一财经记者,“比如在实体层面,要减少临床研究病例数或免做临床试验;在程序层面,则要加快审评进度,开启一定的快速审批、特殊审批通道。”

  目前经法律认可的罕见病目录包括国家版《第一批罕见病目录》、《上海市主要罕见病名录(2016年版)》等。此外,今年7月,江苏省关于印发《江苏省罕见病药品供应保障方案》的通知,其中提到要制定罕见病药品目录。

  如何确保这些目录发挥效用?华东政法大学教授邹荣告诉记者:“政府包括社会各界在罕见病目录上作了大量工作,在目录形成后,是否对相关社保部门具有约束力是核心问题,也直接影响到其法律效力是否打折扣。”

  而在法学专业人士看来,罕见病的法律保障,最终是要建立起一个政府在罕见病诊疗等各个环节中的责任,即建立基本的保障机制。这其中,如何将罕见病的治疗费用纳入医保是关键。

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